zui近發(fā)表在Stem Cell Reports雜志上的一項研究證實：干細胞為基礎的基因治療有希望用于破壞性遺傳性皮膚疾病的治療，但這種方法的長期研究結果尚不清楚。

在實驗患者經歷了一個研究試驗環(huán)節(jié)的基因治療過程后，研究人員評估了這位遺傳性皮膚疾病大皰性表皮松解（EB）患者近七年。該研究顯示，少量的皮膚干細胞移植入患者的腿足以恢復正常皮膚的功能，而不會引起任何不良的副作用。研究作者Michele De Luca說：這些發(fā)現(xiàn)為未來安全使用表皮干細胞基因治療來治療大皰性表皮松解（EB）及其他遺傳性皮膚疾病鋪平道路。

EB是一個痛苦的疾病，導致皮膚非常脆弱，很容易起泡，而且還可能導致危及生命的感染。因為目前還不能治愈疾病，目前的治療策略著重于緩解癥狀。為了評估干細胞為基礎的基因治療能否作為一種潛在的治療，De Luca和他的同事此前在摩德納大學推出I/II期研究試驗，并招募了EB患者名叫Claudio。

研究人員獲得Claudio手掌的皮膚干細胞，糾正這些細胞基因缺陷，然后移植入Claudio的大腿。在新研究中，De Luca和他的團隊發(fā)現(xiàn)，這種治療長期恢復正常皮膚功能。近七年后， Claudio的大腿看上去正常，并沒有顯示出水泡的跡象，并沒有證據(jù)表明腫瘤的發(fā)展。